美国食品药品监督管理局（FDA）已全面批准 Filspari ®（sparsentan），用于减缓患有原发性免疫球蛋白 A（IgA）肾病且有病情进展风险的成年人的肾功能衰竭。
关于 Filspari
Filspari 是一种内皮素和血管紧张素 II 受体拮抗剂，之前已获得加速批准用于治疗 IgA 肾病，因为临床试验数据显示该药物可减少蛋白尿。3 期 PROTECT 试验（ClinicalTrials.gov 标识符： NCT03762850） 的最终分析结果支持该药物转为全面批准。
该研究评估了 sparsentan 对 IgAN 患者的疗效和安全性，这些患者尽管服用了稳定剂量的血管紧张素转换酶抑制剂和/或血管紧张素受体阻滞剂，但仍存在持续性蛋白尿且病情进展风险较高的患者。研究参与者按 1:1 的比例随机分配，每日口服一次 sparsentan（n=202）或厄贝沙坦（n=202）。
展开剩余78%最终分析显示，与厄贝沙坦相比，使用 sparsentan 治疗可降低肾功能下降的速度。从基线到第 110 周，sparsentan 组的平均估计肾小球滤过率 (eGFR) 斜率为每年-3.0 mL/min/1.73㎡ ，而厄贝沙坦组的平均估计肾小球滤过率 (eGFR) 斜率为每年 -4.2 mL/min/1.73m 2，相当于治疗效果每年 1.2 mL/min/1.73㎡ (95% CI, 0.2-2.1; P =.0168)。
最终分析显示，第36周和第110周观察到了对蛋白尿（基于尿蛋白/肌酐比率）的积极治疗效果，与中期分析的结果一致。
Travere Therapeutics 总裁兼首席执行官 Eric Dube 博士表示：“全面批准现在使医生能够更广泛地放心地开出 Filspari 作为每日一次的口服非免疫抑制治疗药物，这种药物可以更好地保护肾脏功能并取代目前的标准治疗。”
Filspari有 200 毫克和 400 毫克两种片剂。
关于 IgA 肾病
IgA 肾病 (IgAN) 也称为伯杰氏病，是一种罕见的进行性肾病，其特征是肾脏中积累免疫球蛋白 A (IgA)，这是一种帮助身体抵抗感染的蛋白质。IgA 沉积会导致肾脏正常过滤机制崩溃，导致尿液中带血（血尿）、尿液中带蛋白（蛋白尿）以及肾功能逐渐丧失。IgAN 的其他症状可能包括肿胀（水肿）和高血压。
IgAN 是全球最常见的原发性肾小球肾炎类型，也是肾小球疾病导致肾衰竭的主要原因。据估计，美国有多达 15 万人患有 IgAN，并且是欧洲和日本最常见的肾小球疾病之一。
关于PROTECT研究
PROTECT 研究是迄今为止 IgA (IgAN) 领域最大的介入性研究之一，也是这种罕见肾病领域唯一的 3 期头对头试验。这是一项全球性、随机、多中心、双盲、平行组、主动对照临床试验，评估了 400 毫克 FILSPARI (sparsentan) 与 300 毫克厄贝沙坦的安全性和有效性，试验对象为 404 名 18 岁及以上的 IgAN 患者，尽管接受了至少 50% 的最大标签剂量和最大耐受 ACE 或 ARB 治疗，但仍持续存在蛋白尿。
中期分析的主要疗效终点是第 36 周尿蛋白/肌酐比率相对于基线的变化。最终分析的关键次要疗效终点是开始随机治疗后 110 周内 eGFR 的变化率。
试验达到了预先指定的主要终点，即 36 周后，接受 FILSPARI 治疗的患者的蛋白尿相对于基线平均减少了 49.8%，而接受厄贝沙坦治疗的患者的蛋白尿相对于基线平均减少了 15.1%（p<0.0001）。
FDA 批准的标签中包含的两年疗效数据是一种改良的意向治疗 (ITT) 分析，并且按照 FDA 的偏好，评估所有患者的数据，无论是否停止治疗。在对 404 名随机患者的最终分析中，与厄贝沙坦相比，FILSPARI 降低了从基线到第 110 周的肾功能下降速度。从基线到第 110 周，FILSPARI 的平均 eGFR 斜率为 -3.0 mL/min/1.73㎡ /年，厄贝沙坦为 -4.2 mL/min/1.73 ㎡ /年，相当于具有统计学意义的 1.2 mL/ min/1.73 ㎡ /年的治疗效果（p=0.0168）。
PROTECT 研究的其他结果证明了 FILSPARI 对随时间累积的绝对 eGFR 的益处，到第 110 周时，FILSPARI 与厄贝沙坦之间的基线平均变化差异为 3.8 mL/min/1.73 ㎡。
完成 PROTECT 治疗研究双盲部分的患者有资格参加该试验的开放标签延伸部分。
FILSPARI® (sparsentan) 美国适应症
FILSPARI（sparsentan）用于减缓患有原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 且有病情进展风险的成年人的肾功能衰竭。
参考来源：‘ Travere Therapeutics announces full FDA approval of Filspari® (sparsentan), the only non-immunosuppressive treatment that significantly slows kidney function decline in IgA nephropathy. News release. Travere Therapeutics.
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